Proces klinického vývoje je rozdělen do fází, které nám pomáhají postupně získávat důležité informace. V závislosti na hodnoceném přípravku a onemocnění může tento proces začít u zdravých dobrovolníků podáním jedné dávky. U jiných chorobných stavů, jako je rakovina, mohou být studie zahájeny přímo u pacientů a umožňují podávání léku tak dlouho, dokud pacient z léčby profituje. Neexistuje jediná metoda, kterou by bylo možné použít pro všechny léky a nemoci. Existuje však několik obecných kroků, které jsou důležité pro vývoj všech léků v závislosti na účastnících studie a aspektech hodnoceného léku. Klinické studie probíhají před schválením léku (před registrací) a po schválení léku (po registraci).

• Ve studiích fáze 1 je hodnocený lék poprvé podán lidem. Tato fáze klinického hodnocení nám pomáhá určit, jak často by měl být lék podáván a zda se vyskytují důležité nežádoucí účinky, o kterých musí lékaři a pacienti vědět.

• Primárním cílem studií fáze 2 je prozkoumat terapeutický účinek
a vyhodnotit bezpečnost léku u pacientů s onemocněním nebo zdravotním stavem, který je potřeba léčit.

• Studie fáze 3 se provádějí u větších skupin pacientů za účelem potvrzení bezpečnosti a účinnosti léku v léčbě daného onemocnění. Protože studie fáze 3 jsou rozsáhlejší, umožňují výzkumným pracovníkům najít a porozumět méně častým vedlejším účinkům léku. Tyto informace jsou pro lékaře a pacienty důležité předtím, než bude lék použit u širší obecné populace. Studie fáze 3b jsou buď studie prováděné v době, kdy je lék hodnocen regulačním úřadem, nebo jsou to studie prováděné u pacientů, pro které není lék podle schválených údajů o přípravku indikován.

• Poregistrační studie fáze 4 se provádějí po schválení léku. Jejich cílem je získat další informace včetně účinků léku na různé populace a vedlejších účinků souvisejících s dlouhodobým užíváním léku ve schválené indikaci.